Донидалорсен

Донидалорсен (АПИ)

Примена истраживања:
Донидалорсен АПИ је антисенс олигонуклеотид (АСО) који се испитује за лечење наследног ангиоедема (ХАЕ) и повезаних инфламаторних стања. Проучава се у контексту терапија усмерених на РНК, са циљем смањења експресијеплазма прекаликреин(KLKB1 mRNA). Истраживачи користе Донидалорсен да би истражили механизме утишавања гена, фармакокинетику зависну од дозе и дугорочну контролу упале посредоване брадикинином.

Функција:
Донидалорсен функционише тако што се селективно везује заКЛКБ1иРНК, смањујући производњу плазма прекаликреина — кључног ензима у каликреин-кининском систему одговорног за покретање отока и упале код ХАЕ. Смањењем нивоа каликреина, Донидалорсен помаже у спречавању напада ХАЕ и смањује терет болести. Као активни фармацевтички састојак (API), служи као основна терапијска компонента у развоју дуготрајних, поткожно примењених третмана за ХАЕ.