Фитусиран (АПИ)
Примена истраживања:
Фитусиран АПИ је синтетичка мала интерферирајућа РНК (сиРНК) која се првенствено испитује у области хемофилије и поремећаја коагулације. Циља наантитромбин (AT или SERPINC1)ген у јетри да би се смањила производња антитромбина. Истраживачи користе Фитусиран да би истражили механизме РНК интерференције (РНКи), утишавање гена специфично за јетру и нове терапијске стратегије за ребалансирање коагулације код пацијената са хемофилијом А и Б, са или без инхибитора.
Функција:
Фитусиран делује тако што утишава експресију антитромбина, природног антикоагуланта, чиме повећава стварање тромбина и подстиче стварање угрушка. Овај механизам нуди профилактички приступ лечењу за смањење епизода крварења код пацијената са хемофилијом. Као активни фармацеутски састојак (АПИ), Фитусиран служи као активни састојак у дуготрајним поткожним терапијама усмереним на побољшање квалитета живота и смањење оптерећења лечењем код поремећаја крварења.