Гивосиран

Гивосиран (АПИ)

Примена истраживања:
Гивосиран АПИ је синтетичка мала интерферирајућа РНК (сиРНК) која се проучава за лечење акутне хепатичне порфирије (АХП). Она посебно циљаНАЈАВЉИ1ген (синтаза аминолевулинске киселине 1), који је укључен у пут биосинтезе хема. Истраживачи користе Гивосиран за истраживање терапија заснованих на РНК интерференцији (RNAi), утишавања гена усмереног на јетру и модулације метаболичких путева укључених у порфирију и повезане генетске поремећаје.

Функција:
Гивосиран делује тако што смањује експресијуНАЈАВЉИ1у хепатоцитима, чиме се смањује акумулација токсичних хемских интермедијара као што су АЛА (аминолевулинска киселина) и ПБГ (порфобилиноген). Ово помаже у спречавању неуровисцералних напада повезаних са акутном хепатичном порфиријом. Као АПИ, Гивосиран је активна фармацеутска компонента у терапији заснованој на РНК интерференцији (RNAi) дизајнираној да обезбеди дугорочну контролу АХП уз поткожну примену.