Олигонуклеотидни API-ји
-
Инклисиран натријум
Инклисиран натријум АПИ (активни фармацеутски састојак) се првенствено проучава у области РНК интерференције (РНКи) и кардиоваскуларне терапије. Као дволанчана сиРНК која циља ген PCSK9, користи се у претклиничким и клиничким истраживањима за процену стратегија дуготрајног утишавања гена за снижавање ЛДЛ-Ц (холестерола липопротеина ниске густине). Такође служи као моделно једињење за испитивање система за испоруку сиРНК, стабилности и РНК терапије усмерене на јетру.
-
Донидалорсен
Донидалорсен АПИ је антисенс олигонуклеотид (АСО) који се испитује за лечење наследног ангиоедема (ХАЕ) и повезаних инфламаторних стања. Проучава се у контексту терапија усмерених на РНК, са циљем смањења експресијеплазма прекаликреин(KLKB1 mRNA). Истраживачи користе Донидалорсен да би истражили механизме утишавања гена, фармакокинетику зависну од дозе и дугорочну контролу упале посредоване брадикинином.
-
Фитусиран
Фитусиран АПИ је синтетичка мала интерферирајућа РНК (сиРНК) која се првенствено испитује у области хемофилије и поремећаја коагулације. Циља наантитромбин (AT или SERPINC1)ген у јетри да би се смањила производња антитромбина. Истраживачи користе Фитусиран да би истражили механизме РНК интерференције (РНКи), утишавање гена специфично за јетру и нове терапијске стратегије за ребалансирање коагулације код пацијената са хемофилијом А и Б, са или без инхибитора.
-
Гивосиран
Гивосиран АПИ је синтетичка мала интерферирајућа РНК (сиРНК) која се проучава за лечење акутне хепатичне порфирије (АХП). Она посебно циљаНАЈАВЉИ1ген (синтаза аминолевулинске киселине 1), који је укључен у пут биосинтезе хема. Истраживачи користе Гивосиран за истраживање терапија заснованих на РНК интерференцији (RNAi), утишавања гена усмереног на јетру и модулације метаболичких путева укључених у порфирију и повезане генетске поремећаје.
-
Плозасиран
Плозасиран АПИ је синтетичка мала интерферирајућа РНК (сиРНК) развијена за лечење хипертриглицеридемије и повезаних кардиоваскуларних и метаболичких поремећаја. Циља наАПОК3ген, који кодира аполипопротеин C-III, кључни регулатор метаболизма триглицерида. У истраживањима, Плозасиран се користи за проучавање стратегија за снижавање липида заснованих на RNAi, специфичности утишавања гена и дуготрајних третмана за стања као што су фамилијарна хиломикронемија синдром (FCS) и мешовита дислипидемија.
-
Зилебесиран
Зилебесиран АПИ је истраживачка мала интерферирајућа РНК (сиРНК) развијена за лечење хипертензије. Она циљаАГТген, који кодира ангиотензиноген — кључну компоненту ренин-ангиотензин-алдостеронског система (РААС). У истраживањима, Зилебесиран се користи за проучавање приступа утишавању гена за дугорочну контролу крвног притиска, технологија испоруке РНК интерференције (RNAi) и шире улоге РААС пута у кардиоваскуларним и бубрежним болестима.