2021-12-06, америчко време, Ацадиа Фармацеутицалс (Насдак: Ацаде) најавио је позитивне врхунске резултате своје фазе ИИИ клиничког испитивања свог кандидата за лекове, трофинетид. Суђење иИИ фазе, звано лаванда, углавном се користи за процену безбедности и ефикасности трофинетида у лечењу РетТ синдрома (РС). Укупно је уписано 189 испитаника, све жене старо 5-20 година са Рс.
Лаванда је била двоструко слепо, рандомизована, плацебо-контролисано суђење 12 недеља са комбинованим основним крајњим тачкама упитника у понашању РС-а (РСБК) и клинички исход глобалне рејтинг (ЦГИ-И), како би процењено особљем сестринства и лекара; Кључ Средње крајње тачке је комуникација и симболично развоја понашања за новорођенчади и малишане (ЦСБ-ДП-ИТ-Социал), који се углавном користи за процену развоја социјалног, вербалног и симболичког понашања код новорођенчади и мале деце, и може се користити за аутизам рано скрининг за симптоме развојне кашњења и друге развојне кашњење, како би се активирало особље за негу, које процене сестринско одлагало, и може се користити и за аутизам.
Резултати су показали да је трофинетид имао значајна побољшања на обе основне крајње тачке у поређењу са Плацебом. Промјене из основне линије у РСБК за плацебо и трофинетид у 12. недељи су -1,7 ВС -5.1 (п = 0,0175); ЦГИ-И резултати су били 3,8 вс 3.5 (п = 0,0030). У међувремену, промена основне линије у ЦСБС-ДП-ИТ-Социал-у-социјално је била -1,1 и -0,1 за плацебо и трофинетид, респективно.
И основне и основне средње крајње лаванде показале су потенцијал трофинетида за лечење РС, међутим, треба напоменути да је стопа проучавања проучавања у вези са хитним повољним догађајима (Теја) била виша у тркачкој руци у односу на плацебо, односно 2,1%, односно 2,1% и 17,2%. Међу њима су најчешћи нежељени догађаји били:
① Пролив - Трофинетид је био 80,6% (од чега је 97,3% било благи до умерен) и плацебо је био 19,1%;
② Повраћање - Трофинетид је био 26,9% (од чега је 96% било благи до умерен) и плацебо је био 9,6%;
③ Озбиљни нежељени догађаји догодио се у 3,2% предмета у обе групе.
Субјекти у суђењу за лаванду и даље ће примати трофинетид након завршетка суђења или у отвореним лила и лилац-2 испитивања проширења и> 95% субјеката који су завршили студију лаванде изабрали су да пређу на истраживање ширења отвореног налепница ЛИЛАЦ-а, налазе ће бити представљени налазима налазеће на предстојећем медицинском састанку.
Вријеме поште: 17. фебруара