Дана 2021-12-06, по америчком времену, Ацадиа Пхармацеутицалс (Насдак: АЦАД) објавила је позитивне врхунске резултате свог клиничког испитивања фазе ИИИ његовог кандидата за лек, Трофинетида.Испитивање фазе ИИИ, названо Лаванда, углавном се користи за процену безбедности и ефикасности трофинетида у лечењу Ретовог синдрома (РС).Уписано је укупно 189 испитаника, све жене старости 5-20 година са РС.
Лаванда је била двоструко слепо, рандомизовано, плацебо контролисано испитивање у трајању од 12 недеља са комбинованим примарним крајњим тачкама упитника понашања РС (РСБК) и глобалне скале оцјењивања клиничког исхода (ЦГИ-И), према процјени медицинског особља и љекара;кључ Секундарна крајња тачка је Скала за развој комуникације и симболичког понашања за одојчад и малу децу (ЦСБС-ДП-ИТ-Социал), која се углавном користи за процену развоја социјалног, вербалног и симболичког понашања код новорођенчади и мале деце 6–24. месеци старости, и може се користити за аутизам Рани скрининг за симптоме кашњења у развоју и других застоја у развоју, према процени медицинског особља.
Резултати су показали да је трофинетид имао значајна побољшања у обе примарне крајње тачке у поређењу са плацебом.Промене у односу на почетну вредност у РСБК за плацебо и трофинетид у 12. недељи биле су -1,7 наспрам -5,1 (п=0,0175);ЦГИ-И резултати су били 3,8 према 3,5 (п=0,0030).У међувремену, промена у односу на почетну вредност у ЦСБС-ДП-ИТ-Социал била је -1,1 и -0,1 за плацебо и Трофинетиде, респективно.
И примарни и примарни секундарни крајњи циљ лаванде показао је потенцијал трофинетида за лечење РС, међутим, треба напоменути да је стопа прекида терапије у студији у вези са емергентним нежељеним догађајима (ТЕАЕ) била већа у групи која је примала трофинетид у поређењу са плацебом. , Две су биле 2,1% и 17,2%, респективно.Међу њима, најчешћи нежељени догађаји су били:
① Дијареја – трофинетид је био 80,6% (од којих је 97,3% било благо до умерено) а плацебо је био 19,1%;
② Повраћање – Трофинетид је био 26,9% (од којих је 96% било благо до умерено), а плацебо 9,6%;
③ Озбиљни нежељени догађаји су се јавили код 3,2% испитаника у обе групе.
Субјекти у испитивању лаванде ће наставити да примају трофинетид након завршетка испитивања или у отвореним студијама проширења јоргована и јоргована-2, а >95% субјеката који су завршили студију са лавандом одлучило је да пређе на јорговану отворену употребу. експанзија Истраживања, налази ће бити представљени на предстојећем медицинском састанку.
Време поста: 17. фебруар 2022